Потенциал

Потенциал

Редица успешни лечения с употребата на стволови клетки от пъпна връв демонстрират възможност за голям потенциал при лечението на множество болести в бъдеще.

Безопасност

Безопасност

Процедурите за извличане на стволови клетки не бива да пречат на обичайните практики за при раждане и да застрашават безопасността на новороденото или неговата майка.

Прозрачност

Прозрачност

Необходима е прозрачност пред бъдещия донор по отношение на възможни комерсиални интереси на лекуващия лекар, който препоръчва банка за съхранение на стволови клетки.

Какво лекуват стволовите клетки

Заболяванията, лекувани с помощта на стволови клетки, могат да се разделят на три групи:

Важно е също така да отличим два различни метода на лечение:

  • Алогенно – пациентът получава стволови клетки от подходящ донор (с или без без родствена връзка)
  • Автоложно – пациентът получава собствените си стволови клетки

Важно е да уточним

  • Този списък включва всички терапии, които използват стволови клетки, без да се уточнява дали клетките са извлечени от костен мозък, пъпна връв или други перинатални тъкани. Има известни разлики в стволовите клетки в зависимост от източника, но в интерес на изчерпателността на терапевтичните възможности те са пропуснати тук.
  • За голяма част от заболяванията стволовите клетки от пъпна връв са допълнителна терапия след прилагането на съответното цитостатично или имуносупресивно лечение, т.е. самите клетки не лекуват, а допълват лечението.
  • Експерименталните данни и данните от единични клинични проучвания не са лечение априори, а само загатната възможност да се превърнат в лечение.
  • За съжаление, едва една стотна от посочените болести се лекуват в България. Този факт има важна роля при евентуалния избор на тъканна банка. Възниква въпросът къде е по-добре да съхраним стволови клетки – в България или в чужбина – при положение че в случай на нужда, вероятността да се наложи да лекуваме детето си в чужбина е доста голяма.
  • В България проучвания със стволови клетки не се правят.

Стандартни терапии

Това са заболявания, при които трансплантацията на стволови клетки (трансплантация на хематопоетични стволови клетки, HSCT) е стандартно лечение. За някои от тези заболявания това е единствената терапия, в други случаи се прилагат само след изчерпване на обичайните възможности за лечение или заболяването е изключително агресивно. Повечето от заболяванията, за които HSCT е стандартно лечение са разстройства, свързани с кръвните клетки – от стволови клетки в костния мозък до специфични видове клетки в кръвта. В САЩ, повечето застрахователи заплащат трансплантациите на стволови клетки ако диагнозата на пациента е в групата на “стандартните терапии”.

Почти всички стандартни терапии са алогенни, при които пациентът трябва да има подходящ донор. Единственото изключение са пациентите, при които се прави трансплантация поради големи тумори или придобити анемии.

Левкeмии (всички лечения са алогенни)

Остра левкемия

  • Остра лимфобластна левкемия (ALL)
  • Остра миелогенна левкемия (AML)
  • Остра бифенотипна левкемия
  • Остра недиференцирана левкемия

Хронична левкемия

  • Хронична миелогенна левкемия (CML)
  • Хронична лимфоцитарна левкемия (CLL)
  • Юношеска хронична миелогенна левкемия (JCML)
  • Юношеска миеломоноцитна левкемия (JMML)

Миелодиспластични синдроми (Миелодисплазията понякога бива наричана предлевкемия)

  • Рефракторна анемия (RA)
  • Рефракторна анемия с пръстеновидни сидеробласти (RARS)
  • Рефракторна анемия с миелобласти между 5 и 20% (RAEB)
  • Рефракторна анемия в трансформация с миелобласти между 20 и 30%  (RAEB-T)
  • Хронична миеломоноцитна левкемия (CMML)

Лимфоми (всички лечения са алогенни)

  • Болест на Ходжкин (БХ)
  • Неходжкинови лимфоми

Други нарушения в размножаването на кръвните клетки (всички терапии са алогенни)

Анемии (анемиите са дефицити или малформации на червените кръвни клетки)

  • Апластична анемия
  • Вродена дизеритропоетична анемия
  • Анемия на Фанкони (Забележка: това е наследствено заболяване, за което е направена първата трансплантация на стволови клетки от пъпна връв през 1988 г.)
  • Пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH)
  • Чиста еритроцитна аплазия

Вродени аномалии на червените кръвни клетки

  • Таласемия майор (болест на Кулей)
  • Вродена еритробластопения (анемия на Blackfan-Diamond)
  • Придобита (чиста) аплазия на еритроцитите
  • Сърповидноклетъчна анемия

Вродени тромбоцитни аномалии

  • Амегакариоцитна тромбоцитопения
  • Тромбастения на Гланцман

Вродени разстройства на имунната система – Тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID)

  • SCID с недостиг на аденозин дезаминаза (ADA-SCID)
  • SCID с Х-свързано онаследяване
  • SCID с липса на T и B лимфоцити
  • SCID с отсъствие на T клетки и нормални B клетки
  • Синдром на Омен

Вродени разстройства на имунната система – неутропении

  • Синдром на Костман
  • Миелокахексия 

Други вродени разстройства на имунната система

  • Атаксия-Телеангиектазия
  • Синдром на “голите” лимфоцити
  • Обикновен променлив имунодефицит
  • Синдром на ДиДжордж
  • Хемофагоцитна лимфохистоцитоза (HLН)
  • Дефицит на левкоцитната адхезия
  • Лимфопролиферативни заболявания (LPD)
  • Лимфопролиферативни заболявания, X-свързани (предразположение към вируса на Епстийн-Бар)
  • Болест на Уискот-Олдрич

Миелопролиферативни нарушения

  • Остра миелофиброза
  • Агногенна миелоидна метаплазия (миелофиброза)
  • Полицитемия вера
  • Есенциална тромбоцитемия

Заболявания, свързани с фагоцитите (това са клетки на имунната система, които поглъщат и унищожават чужди организми)

  • Синдром на Чедиак-Хигаши (Chediak-Higashi)
  • Хронична грануломатозна болест
  • Актин полимеризационни дефекти (Синдром на ленивия левкоцит)
  • Ретикулна дисгенезия

Тумори на костния мозък (плазмоклетъчни заболявания)

  • Множествен миелом
  • Плазмоклетъчна левкемия
  • Макроглобулинемия на Waldenstrom

Трансплантации по повод вродени заболявания, засягащи имунната система и други органи
(всички терапии са алогенни) 

  • Хипоплазия на хрущялите и косата
  • Болест на Гюнтер (Erythropoietic Porphyria)
  • Синдром на Hermansky-Pudlak (Синдром на сивите тромбоцити)
  • Синдром на Пиърсън
  • Синдром на Швахман-Даймънд
  • Системна мастоцитоза

Трансплантации по повод вродени нарушения на метаболизма (всички терапии са алогенни)

Мукополизахаридози (MPS)

  • Мукополизахаридози (MPS)
  • Синдром на Хърлър (Мукополизахаридоза тип I, MPS-IH)
  • Синдром на Scheie (Мукополизахаридоза тип I, MPS-IS)
  • Синдром на Хънтър (Мукополизахаридоза тип II, MPS-II)
  • Синдром на Санфилипо (Мукополизахаридоза тип III, MPS-III)
  • Синдром на Моркио (Мукополизахаридоза тип IV, MPS-IV)
  • Синдром на Марото-Лами (Мукополизахаридоза тип VI, MPS-VI)
  • Синдром на Sly, недостиг на бета-глюкоронидаза (Мукополизахаридоза тип VII, MPS-VII)
  • Муколипидоза II (I-клетъчна болест)

Левкодистрофии

  • Адренолевкодистрофия (ALD)/Adrenomyeloneuropathy (AMN)
  • Болест на Крабе (глобоидноклетъчна левкодистрофия)
  • Метахроматична левкодистрофия
  • Болест на Палицеус-Мерцбахер

Лизозомни “складови” болести

  • Болест на Гоше
  • Болест на Нийман-Пик
  • Болест на Сандхоф
  • Болест на Тай-Закс
  • Болест на Уолман

Други вродени метаболитни нарушения

  • Болест на Леш-Нихан
  • Остеопетроза

Солидни тумори с произход извън кръвта или имунната система (автоложно лечение)

  • Невробластом
  • Ретинобластом

Терапии на етап клинично проучване

Това са заболявания, при които леченията със стволови клетки са показали добри резултати, но не са одобрени като стандартни терапии. При някои от тези заболявания, трансплантацията на стволови клетки само забавя развитието на болестта, но не предлага лечение. При други болести стволовите клетки могат да помогнат за излекуване, но са необходими допълнителни проучвания за определяне на типа пациенти, подходящи за подобно лечение, оптималната доза стволови клетки, оптималния метод за доставяне на клетките и т.н.

В САЩ пациенти с такива диагнози могат да се възползват от терапия със стволови клетки само ако бъдат одобрени за клинично проучване. Нека повторим – в България проучвания със стволови клетки не се провеждат. Етапите на клиничното проучване са следните:

  • Етап 1: Проучване на безопасността – показва дали процедурата или лекарството се приема добре от организма.
  • Етап 2: По-широко проучване за измерване на ефективността на новото лечение в сравнение с контролна група.
  • Етап 3: Още по-широко проучване за сравнение на ефектите на различни параметри като дозировка, метод на приложение, както и за наблюдаване на странични ефекти преди пускане на пазара.
  • Етап 4: Проучване след пускане на пазара за наблюдение на рискове, ползи, оптимална употреба.

Леченията със стволови клетки на заболявания на етап клинично проучване са както алогенни, така и автоложни.

Автоимунни

  • Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)
  • Диабет, Тип 1
  • Болест на Крон
  • Ревматоиден артрит
  • Лупус
  • Множествена склероза (MS; може да се класифицира както като автоимнунно, така и като неврологично заболяване)

Сърдечносъдови

  • Инфаркт на миокарда
  • Други корекции на сърдечния мускул
  • Критична исхемия на крайниците
  • Болест на Бюргер
  • Исхемичен удар
  • Съдови присадки

Неврологични

  • Церебрална парализа
  • Хипоксично-исхемична енцефалопатия (HIE)
  • Аутизъм
  • Травматично увреждане на мозъка (TBI, един от най-често срещаните причинители на смърт при деца)
  • Увреждане на гръбначния мозък (SCI)
  • Увреждане на слуха
  • Амиотрофна латерална склероза (ALS)
  • Склеродерма
  • Болест на Алцхаймер
  • Други дегенеративни състояния

Ортопедични

  • Корекция на отворено небце
  • Възстановяване на хрущяли

Терапии със стволови клетки и генетични терапии по повод наследствени заболявания (всички терапии са автоложни)

  • Церебрална адренолевкодистрофия
  • Цистична фиброза
  • Анемия на Фанкони
  • Тежък комбиниран имунодефицит (SCID)
  • Сърповидноклетъчна анемия
  • Таласемия
  • Синдром на Уискът-Олдрич

Трансплантации на стволови клетки за други наследствени заболявания (всички терапии са алогенни)

  • Епидермолиза булоза (ЕБО)
  • Лизозомни болести (трансплантации “in utero”)

Нови приложения (всички терапии са алогенни)

  • ХИВ (HIV)

Експериментални лечения

Това са разстройства, при които не е доказано, че лечението със стволови клетки е ефективно при хора. Проучванията се извършват или в лабораторни условия върху клетъчни култури, или с животни. При експерименталните проучвания често не се знае дали една евентуална бъдеща терапия ще бъде автоложна или алогенна.

Генна терапия и стволови клетки (всички терапии са автоложни)

  • Мускулна дистрофия тип Дюшен
  • Критична исхемия на крайниците

Неврологични разстройства

  • Болест на Алцхаймер
  • Болест на Паркинсон

Регенеративна медицина

Сърце

  • Култивиране на клетки на сърдечния мускул

Черен дроб

  • култивиране на чернодробни клетки
  • цироза

Клинични проучвания със стволови клетки от пъпна връв

Автоимунни заболявания

  • Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)
  • Множествена склероза

Неврологични състояния

  • Инсулт
  • Наследствена атаксия

Други приложения в регенеративната медицина

  • Черен дроб
  • Изгаряния

*Този списък е съставен от д-р Франсес Вертер със съдействието на д-р Алексей Берсенев.